2023年6月1日，百吉生物收到美国FDA孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）正式书面回函，其全球首创的针对鼻咽癌免疫细胞治疗药品BRG01被授予“孤儿药资格认定”（Orphan Drug Designation, ODD）。

ODD是FDA OOPD对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。如果一个在研药物（包括生物制品）能在ODD申请中证明其在治疗、预防或诊断一种罕见病的潜力，OOPD在审评申请资料后将会授予该药物ODD。在获得ODD后，该款产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免、在美国享受上市申请快速通道，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。

此前，BRG01分别于2022年12月14日和2023年2月16日先后在中国NMPA和美国FDA获批IND。此次BRG01获得ODD，是FDA对百吉生物核心技术和产品的高度认可，同时也是百吉生物坚持面向全球市场专注First-in-class产品研发战略的一次重大胜利。

下一步，百吉生物将继续坚持始终服务于患者未被满足临床需求的使命，以高质量发展的要求推进产品管线，该款产品的FDA快速通道认定（Fast Track Designation Request）目前也在申报中。此外，百吉生物预计今年将有其他多款针对肺癌、肝癌、多种消化道类肿瘤等广泛适应症的全球首创药品完成中、美、新三地IND申报。

关于BRG01注射液

EBV感染全球近95％人口，已被世界卫生组织定义为I类致癌物，与其相关的肿瘤主要包括鼻咽癌、EBV阳性的胃癌、淋巴瘤和淋巴细胞增生性疾病等。鼻咽癌是一种发生于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部恶性肿瘤之一，其发生发展与EBV的感染密切相关。根据世界卫生组织数据显示，2020年全球确诊的鼻咽癌新发病例数达到13.3万人，中国鼻咽癌新发病例约占全球的50%，特别是广东及广西属于高发地区，约占全中国新发病例的60%。近年来免疫检查点抑制剂开始用于鼻咽癌的二线及以上治疗，总体反应率（ORR）均不高于30%，意味着超过70%的患者不能从中获益，存在巨大的未被满足的临床需求。

百吉生物研制的BRG01注射液是一款针对鼻咽癌的基因修饰T细胞制品，属于过继性免疫细胞治疗技术，其基本原理是，采集患者血液中的免疫细胞，在体外进行基因工程化改造，增强了T细胞对肿瘤细胞的特异性识别与杀伤效力，这些改造后的细胞回输进患者体内可以达到直接杀伤肿瘤或激发机体免疫功能间接杀伤肿瘤的目的，其安全性和有效性已在探索性临床中得到初步验证。